王智超:让“孤儿药”在中国不再孤单
发稿时间:2021-01-20 17:57:00 作者:中青报·中青网记者王烨捷 来源: 中国青年报客户端
有的病人会把他的中英文科研论文贴到论坛上,并藉此拉一个神经纤维瘤病人群,专门研讨如何“入组”得到治疗机会;有的病人在找他看诊后,上网分享自己治疗经验和过程,吸粉众多;还有的病人“消息灵通”,在网上“剧透”由李青峰牵头、王智超推进的“电流干燥技术”,把这种技术的引入称为“多发性神经纤维瘤病的希望”。
神经纤维瘤病是一种无法彻底治愈的罕见病,它是一种常染色体显性遗传病,因NF1基因缺陷使神经嵴细胞发育异常导致多系统损害。其主要特征为皮肤牛奶咖啡斑和周围神经多发性神经纤维瘤,患病率约为1/3000。
“多数病人在青春期前后开始发病,以青少年病人为主。一个病人,会影响整个家庭三代人的生活质量。”王智超告诉记者,我国目前已知的神经纤维瘤病人约为70-80万人,这些人背后是受其影响的家庭成员,以数百万计,“有的孩子会发癫痫,有的面颈部会长巨瘤,有的单侧或双侧耳朵听力逐步丧失,还有的眼睛、脊柱上也会长瘤。”
上海九院神经纤维瘤专病门诊,被认为是该院就诊状况最令人揪心的门诊之一,这里总有那些带着孩子前来就诊的父母,在门诊间里冲医生哭得昏天黑地。这群被病魔困扰的青少年和家长,正是让王智超下定决心从美国约翰?霍普金斯大学毕业后回国工作的一个重要原因。
2007年,王智超以优异的成绩进入复旦大学上海医学院临床医学八年制本博连读专业,师从中国科学院院士、复旦大学附属中山医院院长樊嘉教授;2015年,他又在老师樊嘉的支持下,到美国约翰?霍普金斯大学Bloomberg公共卫生学院攻读MPH学位,聚焦临床实验设计和生物统计方向。“学习规范的临床试验方法,做高质量的临床研究”是樊嘉教授在王智超出国前对他的期望和要求。
在美国就读期间,他随导师一起参与了阿斯利康公司针对丛状神经纤维瘤的特效药——“司美替尼”(音译:Selumetinib)的临床研究。他至今仍记得美国人这项研究工作登上《新英格兰》杂志时公布的一组数据——既往药物针对丛状神经纤维瘤的治疗效率只有约10%,而用新方法能使药物有效率达到70%左右。
“你看这个女孩,此前右侧面颊多发肿瘤。治疗后,明显缩小了很多。”王智超指着内部研究使用的病人治疗前后对比图告诉记者,自己当时就特别想回到中国,想把在美国学到的神经纤维瘤罕见病治疗技术,适当应用在中国的小患者身上,“美国人口总基数低,他们的神经纤维瘤专病门诊平均一年也就接诊50人次,我到上海九院后,这里一年接诊1000-1500人次,手术量达到一年300-400例。”
在上海九院李青峰教授的支持下,王智超2018年加入整复外科团队,开始致力于神经纤维瘤病的诊治和研究。李青峰团队更与阿斯利康公司建立合作关系,申请并筹备“司美替尼”这款特效药的成人和儿童I期临床试验。
王智超的办公室里,放着厚厚一沓正在进行临床试验的病人资料。他和他的团队成员们,每天都会对这些病例的用药情况进行核实、分析。但把美国人的特效药引入进来,绝不仅仅是这个团队的唯一目标。
“这是一款‘孤儿药’,价格极贵,在美国一盒售价1.5万美元,且中国患者有其特殊的基因特点,与欧美人种情况未必相同。引入它,并不能从根本上解决中国患者的用药、治疗难题。”王智超介绍,目前李青峰教授将旗下3个博士、2个博士后、4个硕士一起组成了神经纤维瘤病的专研小组,专攻“适合中国患者的神经纤维瘤病药物”,“从免疫治疗、基因治疗方向,研究更加适合中国患者的靶向药物。”
记者注意到,“孤儿药”是一种针对罕见病治疗药物的说法。这些药物由于研发成本高、市场需求小,造成药物开发难以收回成本,因此没有企业愿意研发和生产罕见病药物,造成这种药物特别稀缺且价格昂贵,这些药物被总称为“孤儿药”。
1983年,美国曾颁布《孤儿药法案》。按照该法案的规定,一旦药企获得孤儿药标签,就能获得高达临床试验成本50%的税务减免、药物营销申请费免除、长达7年的药物专享开发权、药物审批的快速通道以及科研基金申请的优先考虑权。该法案颁布前,美国只有38种罕见病药物;而此后,FDA批准上市孤儿药709项,获得孤儿药资格的有4688项。
王智超的“小目标”是,在九院整复外科的平台上,在李青峰教授的指导下,通过自己和团队成员的努力,至少使得在神经纤维瘤领域的“孤儿药”在中国不再孤单。他回国后,一方面与国际大牌阿斯利康建立联系,着力引进已在美国患者群体中使用的“司美替尼”,至少先让中国患者“用上”;另一方面,他们每接诊一名神经纤维瘤病人,都会把病人的情况输入到正在建设中的“生物样本库”中,该样本库涵盖了临床病例资料、肿瘤标本信息等内容,以帮助研究团队找到这项疾病的“中国特点”;他们还积极与国内的创新药研制企业联系,尝试进行医学转化研究。
在2020年9月举行的第十九届上海国际整形美容外科大会上,上海九院李青峰教授团队发起成立了中国首个“神经纤维瘤病多中心治疗协作组”。全国各地众多求医无门、四处奔波的患儿家长,终于可以在家附近就近找到治疗这一疾病的医疗中心。布局中的“诊疗网”,预计将有30-50家医院“入网”,首批8家医院入网后,将在上海九院团队的指导下通过专业化培训达到诊疗技术均质化、标准化。
海南博鳌,是李青峰教授团队在国内成立的第一个神经纤维瘤病药物治疗试点地。一批符合药物治疗指征的神经纤维瘤患者在这里接受“同情用药”。一些可以承受高昂医药费的患者,可以在这里购买美国的“司美替尼”进行治疗,一年的药费将近100万元。由于药价昂贵,众多中国小患者的家庭都在治疗中煎熬,等待、期盼着药物的降价,或者国产药的问世。
但即便如此,由于这一药物的剂型、使用剂量、治疗方案都是根据欧美人种设计,是否适合亚洲人种尚未可知。王智超和他的同仁们还得每月去博鳌,定期观察、诊治患者,评估判断哪些患者可以使用这款药物。在我国未通过临床试验之前,国人不能盲目使用这些药物,应在医生严密监控下使用。
一边为病人治疗,另一边还在致力于国产新药的研发。这支年轻的团队将现有的多种可能有效的国产靶向药物引入研发平台开展试验,分别对不同类型的神经纤维瘤细胞尝试治疗,包括恶性、偏恶性、结节型、纤维型、淋巴管型等,使用后观察疗效及不良反应。
在这群知识青年的“加持下”,我国数以十万计的神经纤维瘤小患者的“国产药之梦”,虽远犹近。
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